凤凰彩票_凤凰彩票

7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

杀出一条“雪”路******

　　寒风呼啸，身着白色伪装衣的武警特战队员脚踩滑雪板穿行于林海雪原间，在运动中瞄准、击发、命中目标。

　　“成绩有效！”对讲机中传来声音，特战队员一个急停摘下防寒面罩，呼出的热气迅速变成一团升腾的雾气。

　　连日来，位于祖国边陲的黑龙江黑河最低气温已突破零下40摄氏度。面对极寒，驻守在这里的武警黑龙江总队黑河支队官兵叫响“越是严寒越向前”的口号，在白山黑水间掀起了“冬季大练兵”的热潮。

　　锻造坚固的“心理盾牌”

　　1月15日，天降大雪，黑河市锦河大峡谷内，一支行军队伍正在雪野中蜿蜒前进。“前方道路被毁，由摩托化机动转入徒步行军。”对讲机内传来指令，官兵们迅速下车、整理装具，向着山林深处进发。“冬季大练兵”的第一个课目徒步行军，正式拉开帷幕。

　　“不就是走路嘛！”第一次参加冬训的新兵周腾飞是南方人，第一次见到大雪的他显得格外兴奋。但队伍行进还不到10公里，原本活蹦乱跳的周腾飞就像霜打的茄子，默不作声地跟在了队伍后面。

　　“先是欢声笑语，然后窃窃私语，最后沉默不语。”入伍13年、经历过13次冬训的二级上士孙彪说，每年新兵参加冬训，都会经历这个过程。

　　“太冷了！跟我之前想的完全不一样！”走在队伍中的周腾飞望着一望无际的雪野开始犯憷，原以为在冰天雪地中行军是一件富有诗情画意的事，没想到徒步行军选的道路尽是些山沟野路，极寒条件下全副武装蹚在齐膝深的雪中，每走一步都要耗费极大体力。除此之外，无人机侦察、小股“敌人”袭扰等接踵而至的“敌情”也让周腾飞应接不暇。没过一会儿，他便汗流浃背，恐寒畏难等情绪开始慢慢出现。

　　“外界环境的变化，势必会导致心理上的应激。只有锻造坚固的‘心理盾牌’，才能适应实战的要求。”该支队支队长张仰勇介绍，“冬季大练兵活动”中，支队积极探索冬训期间心理服务工作新模式：他们抽选军医、卫生员、思想心理骨干成立冬训心理服务小分队，第一时间赶赴驻训地域开展心理服务工作；编印下发《严寒条件下易发心理问题解决20法》《冬训中心理自我调节常识》口袋书，为官兵配备防冻伤小药包；常态化组织冬训防寒保暖知识大讲堂，针对严寒气候环境容易诱发的多种身体、心理问题及解决方法向官兵传授经验。

　　摸清装备“耐寒指数”

　　1月17日晚，在支队的演训场上，装备保障股股长刘浩带着业务骨干对某型侦察仪器进行性能测试，尽管穿着大衣，他们还是冻得直打哆嗦。

　　“零下35摄氏度，某型软管窥镜电池工作效率下降30%，信息传输出现延迟……”刘浩一边讲，一边在本子上记录下此次测试的数据。在他随身携带的记录本上，密密麻麻写满了多种武器装备的“冻”态参数。

　　“和人一样，武器装备也会因环境的改变产生‘水土不服’，摸清各型装备‘耐寒指数’，是提高战斗力的重要前提。”刘浩介绍说，以往冬训，考虑到精密装备造价昂贵、信息化元件怕低温等原因，有的单位在冬训时选择将其“深藏闺中”。

　　“战争不分地域天候，恶劣环境下更能暴露出武器装备平时看不出的问题，要让每名官兵都成为数据采集员。”该支队领导在议战议训会议上一针见血地指出问题所在，随后制订下发《严寒条件下装备效能数据采集手册》，以便随时采集各型装备在不同温度条件下的性能数据。

　　以往从未经历过冬训的武器装备“全员出动”，暴露出的问题和困难自然不少。特战队员刘学在冬训第一天就“冒了泡”。那天滴水成冰，刘学所在小队受命执行侦察搜索任务，没想到“老伙计”竟然“罢工”了。经过检查，是由于长时间低温，电池电压不足，无人机无法起飞。

　　“无人机高空侦察！”对讲机传来指令。情急之下，刘学拆掉无人机电池塞进了大衣里，用自己的体温加热电池……待无人机起飞后，目标早已不见踪影，任务被判定失败。

　　失利后，刘学与战友们集智攻关，很快就为无人机穿上了“棉袄”——他们与厂家技术人员沟通协调，为无人机配备了便携式电池加热器，使用时仅需10分钟即可将电池温度提升至20摄氏度以上。此外，他们还在无人机电池上加装了绝缘贴纸，可以有效减缓无人机飞行过程中的热量损失。

　　除此之外，气温低于柴油凝点时如何避免车辆出现“趴窝”、通过染毒地带防毒面具观察口的雾气如何去除等问题，也在冬训中被一一解决。

　　据悉，此次野外驻训，该支队共总结测试出各类武器装备数据40余项，各型号装备在低温状态下的作战性能得到有效检验，填补了支队寒区作战的数据空白。

　　在冬训现场，笔者看到支队射击教员高黎明通过采集弹着点的分布规律，总结出低温条件下的射击要领，在零下30摄氏度的雪地里打出了5枪50环的好成绩。

　　让靶场与战场深度耦合

　　“距离200米，西北向来风，风速每秒5米……”观察员话音刚落，狙击手刘波果断开枪，成功“击毙”目标。

　　1月20日，大寒，一场实战化实兵对抗演练悄然展开，狙击手刘波执行潜伏狙击任务，在雪地中潜伏近30分钟后，才等到目标出现。

　　“不光打得要准，能在冰天雪地中隐蔽自己和反侦察同样重要。”刘波说。

　　在前不久的一次演习中，刘波所在小队受命对“暴恐分子”实施捕歼，正当刘波和观察员占据任务地域的最佳射击位置之后，意想不到的事情发生了。

　　“砰！”突如其来的枪声打破了山林的寂静，1名队员“遇袭”倒地。

　　“通过枪声判断‘敌人’位于我们西北方向。”刘波迅速判明情况，调整位置并做好射击准备。正当他在瞄准镜内发现“敌人”踪迹，准备射击时，没想到隐藏在另一方向的“敌人”却率先扣动了扳机。

　　“如果这不是演习，那后果将不堪想象。”复盘总结会上，“铩羽而归”的刘波作出深刻反思，“我们只顾着占领整个山谷的最佳射击位置，却忘了‘最佳位置’在顺风顺光的同时也最容易遭‘敌’打击。”

　　该支队作训股股长苏冠华介绍，此次演练，将部队机动至陌生地域，目的就是在陌生环境、实战条件下检验官兵作战能力，但部分官兵存在用惯性思维去适应新战场，情况设想不充分，预案制订不科学的情况，成绩不理想在所难免。

　　雪地机动后没有处理雪地上的脚印、生火取暖烟雾暴露目标等4类10余项脱离实战的问题被摆上台面，官兵们解决问题的同时也推动训练向实战再靠近一步。

　　近日，驻地气温已骤降至零下40摄氏度，但官兵们备战打仗的热情却丝毫不减，多项战法在风雪中接受了近似实战的检验。

　　许家铭 王梓嘉 胡森 中青报·中青网记者 郑天然 来源：中国青年报

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）